Testhőmérséklet-ellenőrzés! Kérem, tartsa ide a homlokát! – fogad a portásfülkében ülő fiatal lány. Amint a műszer jelzi, hogy nem vagyunk lázasak, kísérőnk a falra erősített szerkezethez vezet minket. Szemre csaknem úgy néz ki, mint a mosdókban található kézszárító automata, ám ez nem meleg levegőt fúj, hanem fertőtlenítőszert permetez az ember ujjaira.
Zuglóban járunk, a református Bethesda Gyermekkórházban, abból az alkalomból, hogy tavaly október – Zente emlékezetes esete – óta az intézmény nemcsak Magyarország, hanem Európa egyik vezető génterápiás központjává is vált: bő fél év alatt hat SMA-s kisgyereket kezeltek itt eredményesen az Amerikából hozatott, méregdrága, ám igen hatékony készítménnyel.
A zöld csempékkel borított folyosókon az intenzív osztály felé vesszük az irányt. Ekkor tudjuk meg, hogy az eddig ismert számokhoz képest (miszerint az ellátottak létszáma: kettő magyar és három szlovák apróság) immár négy szlovák gyerekről lehet beszélni. A hatodik páciens – egy kislány – jelenleg is az intézményben tartózkodik, de szülei döntése értelmében nem fotózható. Ám még ha engednék is, akkor sem lehet bemenni hozzá: állapotából és életkorából adódóan a járványveszély fokozott kockázatot jelent rá nézvést, ezért szigorú karanténban van, és egy darabig marad is.
Így az érintettek ellátására szolgáló, kiemelt kórteremmel csaknem pontosan azonos kialakítású, napos helyiségben ülünk le, amelyben nem csupán a betegnek, a gyógyító személyzetnek, hanem a szülőknek is elegendő tér jutna egy orvosi beavatkozás esetén. Mikos Borbála orvosigazgató, az intravénás génterápia munkacsoport vezetője avat be a sorsfordító eljárás részleteibe:
– Mielőtt megkezdenénk a beavatkozást, egy sor vizsgálattal fel kell mérnünk a gyerek állapotát, hogy meggyőződjünk róla: alkalmas rá, hogy bevonjuk a génterápiás programba. Miután egyértelműen kiderült, hogy igen, a kórház megrendeli a gyógyszert a chicagói gyártótól. Ennek persze előfeltétele, hogy a csekélynek távolról sem mondható vételár – gyerekenként több mint hétszázmillió forint – megérkezzen az intézmény számlájára.
A gyártó – egy svájci gyógyszergyár észak-amerikai leányvállalata, chicagói székhellyel – a gyerek testsúlyának ismeretében előállítja a szükséges mennyiséget. A készítmény speciális hordozódobozban, száraz szén-dioxid-szemcsék közé helyezve, mínusz hatvan és nyolcvan Celsius-fok közötti hőmérsékleten indul útnak. Hogy a táska belsejében a Budapestre vezető, többórás út során se változzanak a „klimatikus viszonyok”, azt a beleépített eszközök segítségével ellenőrzik: egy műszer folyamatosan figyeli, s negyedóránként jelzi, hány fok van odabent.
A mért érték aztán megjelenik a szállítónál lévő vevőkészülék kijelzőjén. Amint az értékes szállítmány megérkezett a rendeltetési helyére, a Bethesda külön e célra vásárolt, speciális hűtőjébe kerül. Ezek után már nincs akadálya a beavatkozás elvégzésének.
A gyereket egy nappal előtte várják a kórházban. Szteroid-előkezelést adnak neki, hogy az immunrendszere meggyengüljön annyira, hogy a génterápiás gyógyszer kifejthesse jótékony hatását. (Azért, hogy lenyelése ne legyen túlságosan kellemetlen, a szteroidot tartalmazó készítmény három ízben – eper, málna, narancs – érhető el a kórházban. Zente például – több próbálkozás után – a narancsízűt választotta.)
Ezek után két vénát szúrnak, melyekbe kanült (rugalmas műanyag csövet) vezetnek, majd sínnel rögzítik, hogy ne csúszhasson ki. Az infúzióban ekkor már ott a megfelelő hőmérsékletűre melegített génterápiás készítmény, s megkezdődik a lényegi szakasz: az az egy óra, amíg az infúzió lecsöpög. Megelőzendő a gyerek nyűgösködését, hogy ne unja el magát, a kicsik nyelvén jól tudó s a figyelmük lekötésében jártas nővérek foglalkoznak velük – a hatvan perc azért nekik is kihívás.
A Zenténél 2019 októberében sikerrel végrehajtott beavatkozás után novemberben már be is jelentkezett a második magyarországi SMA-s beteg, az enyingi Levente, 2020 márciusában pedig – demonstrálva, hogy az érintett gyermekek szüleinek elszántsága meg a jobbulás reménye nem ismer határokat – megérkezett az első szlovák kisgyerek, Richard szüleinek kérése is.
Az igény, hogy külföldről érkező betegeket is el kellene látni, kezdetben elbizonytalanította a kórház vezetését, nem utolsósorban azért, mert nagyban zajlott a koronavírus-járvány, így számos nehezítő körülmény állt fenn: a halasztható orvosi ellátásokat központilag felfüggesztették, a határokat lezárták… Ezért a Bethesda – sajnálattal bár, de – elutasította a Szlovákiából érkező kérést.
A szakmai stáb azonban ettől függetlenül tovább kutatta a módját, hogyan tudnának mégis segíteni, és többhetes megfeszített adminisztrációs és szervezőmunkával elérték, hogy a Zentével megkezdett történet folytatódjék – immár nemzetközi keretek között.
– Még a hazai gyerekek esetében is terjedelmes dokumentációt kell készítenünk, a szülők tájékozott beleegyező nyilatkozatától elkezdve az ellátást fedező alapítvánnyal kötött szerződésig. Mindezt természetesen a magyar jogszabályi környezetnek megfelelően.
A Szlovákiából érkező betegek esetében viszont a nemzetközi szabályokkal harmonizáló dokumentumokat kellett produkálnunk. Ez ügyben több magyar szakmai szervezettel is egyeztetéseket kezdeményeztünk – érzékelteti a nehézségeket a szervezési feladatokért felelős Stefka Nóra gazdasági igazgatóhelyettes.
Végül csak elkészültek a szükséges iratok, a Zente és Levente esetében közreműködő Hungaropharma ismét vállalta, hogy Magyarországra szállítja a készítményt, a betegek pedig az Országos Rendőrfőkapitányság által kiadott engedéllyel bejutottak az országba. (A vonatkozó kormányrendelet ugyanis rögzítette, hogy járvány idején csakis életmentő gyógykezelés céljából lehet átlépni a határt.) Március és május között így összesen három szlovák kisgyereket láttak el a Bethesdában, két fiút és egy lányt, júniusban pedig megérkezett a második szlovák kislány. A hír, miszerint Budapesten van egy kórház, ahol elvégzik a sorsfordító beavatkozást (persze csak azt követően, hogy a szülők valahogyan előteremtették a gyógyszer beszerzéséhez szükséges százmilliókat), gyorsan terjedt. Stefka Nóra jelenleg is szerteágazó levelezést, egyeztetéseket folytat az érdeklődők folyamatosan bővülő körével – Csehországból, Szerbiából, Németországból vagy épp Hollandiából is érkeztek megkeresések.
– A készítményt márciusban ugyan törzskönyvezték Európában, de továbbra is Amerikában gyártják, csak onnan lehet rendelni. A termékleírás viszont megváltozott: már nem az szerepel benne, hogy kétéves korig, hanem az, hogy huszonegy kilós súlyhatárig adható. Ez valamelyest bővíti a lehetséges páciensek körét: nem kell eleve elutasítanunk a két év fölötti gyermekeket, például Iránból
– említ egy korábbi esetet Stefka Nóra.
A maga részéről egyébként nemcsak a kis betegek eredményes kezelését tartja fontosnak, hanem annak járulékos következményeit is: ha egy szlovák apróság itt, Magyarországon kapja meg a lehetőséget, hogy minőségében jobb életet élhessen, az valami olyasmi, ami által talán érdemben javulhat a magyar–szlovák viszony, ami igen fontos lenne.
Mindezért persze tenni is kell: távozásakor minden szlovák kisgyerek személyére szabott képeskönyvet kap. A benne sorjázó fotók – a kórház dolgozóinak felvételei (valamennyi a szülők beleegyezésével készült) – bemutatják, milyen állapotban érkezett az intézménybe, s milyen állapotban indulhat vissza az otthonába. Mindezt természetesen az anyanyelvére fordított sorok kísérik, egy életre szóló, bármikor elővehető és fellapozható emlékeztetővel megajándékozva a távozót vagy a családját.
Persze mindig akadnak olyanok, akik az eredmények helyett a helytálló vagy valótlan háttérinformációkkal foglalkoznak, s fenntartásaiknak – keresetlen stílusban – hangot is adnak a különféle internetes felületeken.
– A szlovák gyerekek esetében a gyógyszer árát lakossági felajánlások és egyéb, például biztosítói támogatások fedezték, a számukra felajánlott ágy pedig a kórház társadalombiztosításon felüli kapacitásából került ki. Senkinek sem kell tehát a hazai egészségbiztosítás keretei vagy a magyar adófizetők pénzének felhasználása miatt aggódnia – siet megnyugtatni az aggodalmaskodó kommentelőket Velkey György főigazgató, hozzátéve: – A külföldi páciensek gyógykezelése ugyanakkor jelentős haszonnal járt: sokak javára hasznosítható szakmai tapasztalatot eredményezett.
Ami pedig a külhoni reakciókat illeti, nincs belőlük hiány: több tudományos cikk foglalkozott az intézményben kibontakozó sikerszériával, az amerikai gyártó pedig tanácsadói státuszt ajánlott a kórháznak. A génterápiás készítmény alkalmazásával a Bethesda tehát nem pusztán Magyarország, de Európa élvonalába is került.
A főigazgató az intézmény csapatának tudja be ezt a kisebbfajta csodát: – Szakmailag erős, összetartó közösségben dolgozunk. Minden körülmények között bízhatok abban, hogy munkatársaim végül megtalálják a megfelelő megoldást – mondja. – Emellett persze továbbra is általános, de sok kiemelt feladatot is ellátó gyermekkórházként működünk, és igyekszünk minden rászorulón segíteni. Hiszen mind a mai napig vonatkozik ránk az intézményben 1953-ig működő diakonisszák – a református egyházközség szolgálatában álló, betegápolással foglalkozó nők – jelmondata: „Jutalmunk, hogy tehetjük.”
Korai terápia
Az SMA (spinal muscular atrophy) gerinceredetű izomsorvadás, a páciens szervezetében lévő hibás gén idézi elő. A betegség előrehaladtával az izommozgás gyengül, majd megszűnik. Az izomzat fokozatos leépülése nem csak a kezek és a lábak normális működését gátolja: a páciens egy idő után arra sem képes, hogy nyeljen vagy levegőhöz jusson. Az érintettek így általában fulladás következtében veszítik életüket. A becslések szerint 120-140 SMA-val élő beteg lehet Magyarországon, évente
10-15 ilyen csecsemő jöhet világra. Mivel a gyermek kétéves korát követően általában már nincs annyi élő motoros idegsejt a szervezetében, hogy a gyógyszerek hassanak, fontos, hogy az állapotának javítását célzó terápiát minél korábban megkezdjék.
Felkészül: kicsi Noel
Amennyiben a szülei úgy döntenek, a magyar–román határ közelében, Érkörtvélyesen élő Ölyüs Noel lehet a Bethesda egyik következő betege, akit az Amerikából rendelt génterápiás készítménnyel kezelnek. A kisfiú 2019 júliusában született, októberben diagnosztizálták nála az SMA-t. A Facebook-oldalán indított gyűjtés során támogatói összeadták a kezeléséhez szükséges összeget. A génterápiás kezelés napja augusztus 25.
